近畿大学と京都府⽴医科⼤学は共同研究で、難病の筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）と前頭側頭型認知症（ＦＴＤ）の原因となるたんぱく質「ＴＤＰ－４３」の異常凝集が、細胞内の物質輸送の障害により引き起こされることが明らかとなった。輸送を標的とした新たな治療法の開発につながる可能性がある。

ＴＤＰ－４３が神経細胞内で異常凝集することが、ＡＬＳやＦＴＤを引き起こすと考えられいたが、どのようにして凝集するのかはほとんど分かっていなかった。研究グループはこの解明がＡＬＳやＦＴＤの治療法開発への道を拓くと考え、ショウジョウバエを⽤いた実験を⾏った。

その結果、細胞内の物質輸送に重要な働きをする「微⼩管モータータンパク質」の機能が低下すると、ＴＤＰ－４３の細胞内挙動が異常となって、ＡＬＳとＦＴＤ患者で⾒られるような凝集が引き起こされ、神経変性が悪化すると分かっている。

近畿大の永井義隆主任教授は「今回の研究はほとんどのＡＬＳ患者と半数程度のＦＴＤ患者の原因となるＴＤＰ－４３凝集のメカニズムを解明し、新たな治療戦略を展開するうえで重要な発⾒になる」と評している。