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微量ジストロフィンタンパク質の絶対定量法 農工大など国際研究Gが確立

東京農工大学と国立精神・神経医療研究センター、オックスフォード大学の国際共同研究チームは、トリプル四重極型HPLCMSを用いて、マウスおよびヒト骨格筋サンプルにおける、微量ジストロフィンタンパク質を絶対定量する方法を確立した。

ジストロフィンは筋細胞膜の裏打ちたんぱく質。この欠損はデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)と呼ばれる進行性の筋難病の原因となる。現在、ジストロフィンの定量法は半定量法「ウェスタンブロット法」や「免疫組織学的手法」などしか確立されておらず、質量分析計を用いた絶対定量法の確立が急がれていた。

今回マウスを使った研究により、トリプル四重極型HPLC-MSを用いたジストロフィンの絶対定量法が確立された。近年、DMDの新たな治療法として開発が進む「エクソン・スキップ薬」などの薬効評価で、ジストロフィン発現回復を定量する手段となるかもしれない。