産業技術総合研究所（産総研）の中村彰良主任研究員らのグループは先月末、ＴＯＰＰＡＮ㈱、㈱インプランタイノベーションズと共同で新たなゲノム編集ツール「ＡａｌＣａｓ９」を開発して特許登録を受けた。

既存のゲノム編集ツール「ＳｐｙＣａｓ９」を改変する試みは、ＰＡＭ配列の制約をなくすためには有効であり、すでに多くの報告がされている。一方で、それらの改変型ＳｐｙＣａｓ９では、相応の副作用もでている。

このような課題に対して３者のグループは、「ＳｐｙＣａｓ９」を改変するのではなく、別の生物の「Ｃａｓ９」を同定することで、ゲノム配列上の「５ʼ－ＮＧＧ－３ʼ」以外のＰＡＭ配列を用いて、ゲノム編集可能なツール開発に取り組んだ。

研究グループは、ＡａｌＣａｓ９が５ʼ－ＮＮＡＣＧ－３ʼをＰＡＭ配列として認識することと、ゲノムにコードされた野生型よりも短い配列にした人工型のガイドＲＮＡが高活性であることを見いだし、ゲノム編集ツールとして利用可能な技術にした。

特に、５ʼ－ＮＮＡＣＧ－３ʼは既存のゲノム編集ツールのＰＡＭ配列とは異なり、ＡａｌＣａｓ９によって特異的にゲノム編集できる遺伝子が動植物を問わず存在する。また、植物「シロイヌナズナ」の細胞を用いた実験において、ＡａｌＣａｓ９が既存のゲノム編集ツールよりも高いゲノム編集活性を示す条件があった。

３者は「ＡａｌＣａｓ９をゲノム編集の基盤的技術として、生命科学や医学だけでなく、農業や工業など広く事業に展開していく」としている。