熊本大学の塩田倫史教授らの研究グループは２７日、N―メチルピロールとN―メチルイミダゾールの化合物「ピロール・イミダゾール（ＰＩ）ポリアミド」がリピート伸長病の新しい創薬基盤になることを発見したと発表した。遺伝子内の特定の繰り返し塩基配列が、変異によって正常範囲を超えて繰り返すことで起こる遺伝性疾患のこと。 大部分が神経筋疾患であり、代表的な病気として、脊髄小脳変性症やハンチントン病などが知られている「リピート伸長病」。塩田教授らの新発見は、この疾病治療のゲームチェンジャーになるものと期待される。

研究ではＣＡＧ/ＣＴＧリピートＤＮＡに結合するＦポリアミドの１つである「ＣＷＧ―ｃＰＩＰ」が、ハンチントン病および筋強直性ジストロフィー１型患者由来細胞と各疾患モデルマウスにおける神経機能の低下を改善するか、薬理学的解析を行った。

その結果、ＣＷＧ―ｃＰＩＰはハンチントン病と筋強直性ジストロフィー１型モデルマウスで見られる神経機能の低下を抑制することなど４つの成果を得られた。

研究グループは「『高い細胞膜透過性』、『高い安全性』、『リピート長依存性（疾患特異性）』、

『高い汎用性』を示すＰＩポリアミドは、リピート伸長病の疾患毎にテーラーメイド医療を実現できる創薬基盤となる」とコメントしている。