名古屋大学の阿部洋教授らの研究グループは２２日、オリゴ核酸の連結反応に基づく新たな遺伝子サイレンシング法を開発したと発表した。この新技術により、難治性の疾患や遺伝子異常に対する新たな治療法の開発につながる可能性もある。

遺伝子治療はさまざまな疾患の治療法として注目を集めているが、効果的な実現にはいくつかの課題が存在している。特にターゲットの遺伝を選択的に抑制する「アンチセンス法」において、効果の低さやターゲット特異性の問題が障壁となっていた。

そこで新たな遺伝子サイレンシング技術「トポロジカルなｍＲＮＡキャプチャー法」を開発し、その有用性を示す研究を行った。この技術は新規に開発した分岐型ＤＮＡが標的とするｍＲＮＡと複合体を形成することで遺伝子発現を抑制する。

従来のアンチセンス法では、ＤＮＡがｍＲＮＡに単純に結合するだけでしたが、「トポロジー捕捉法」ではＤＮＡ同士が反応してより安定な複合体を形成する。このため、より高い遺伝子サイレンシング効果が期待できる。特に、２分岐ＤＮＡによって形成される複合体は、従来の直鎖アンチセンス核酸よりも優れた活性を示した。

研究グループは「この成果は、難治性の疾患や遺伝子異常に対する新たな治療法の開発につながる可能性があり、医学や生命科学の分野において革新的な成果を生み出すことが期待される」と説明している。