東北大学の青木正志教授らの5機関からなるグループは10日、筋肉の自由が奪われる難病「GNEミオパチー」を対象とした治験を行い、治療薬「アセノベル」の安全性と有効性を確認したと発表している。

GNEミオパチーは、体の自由がなくなっていく有効な治療法のない疾患。現在、400人程度の患者がいるとされる。

研究では19例の患者に対して72週間アセノベルを投与して安全性と有効性を確認した。開発が極めて困難とされるウルトラオーファンの同疾患の治療開発の世界初の成功例となった。

3月に厚生労働省からノーベルファーマが製造販売承認を取得しており、今後は販売後の長期投与による効果検証が行われる。