山梨大学の中尾篤人教授らのグループと米製薬メーカー「アリヴェクシス」は、アレルギー性疾患の治療薬となり得る新しい低分子化合物「MOD000001」を開発した。この化合物は、受容体分子「KIT」を阻害することで、アレルギー症状の根源であるマスト細胞の活性化を抑えてその細胞の数を減らすという。
研究グループはスーパーコンピューターを利用したシミュレーションによって、高精度高速な化合物選定やたんぱく質の結合能を評価するシステムなど独自の創薬プラットフォームを用いることでKIT 受容体に結合する低分子化合物候補を見いだした。試験管内の実験により、KITが持つリン酸化酵素活性阻害するMOD000001を同定した。
マウス骨髄由来の培養マスト細胞とヒト末梢血幹細胞由来の培養マスト細胞を用いた実験により、MOD000001が、KIT受容体に結合し活性化する生体内分子「SCF」やアレルゲンによるマスト細胞の活性化や生存の延長、マスト細胞の遊走活性などを邪魔することを突き止めている。
また、マウスじんましんモデルを用いた実験によって、MOD000001の経口投与が、アレルゲンによって引き起こされるじんましんを軽減することが判明した。さらに、MOD000001の長期経口投与によりマウスの皮膚におけるマスト細胞数の減少も確認されている。