東北大学と製薬企業ノーベルファーマは指定難病「ＧＮＥミオパチー」に対する新薬「アセノベル」の有効性確認試験を実施。その結果をもとに厚生労働省に薬事承認申請を行い、２６日に製造販売承認を得た。ＧＮＥミオパチーの早期治療につながることが期待されている。

ＧＮＥミオパチーは、１０代後半から３０代に出現することが多く、体幹から離れた部位から筋肉が萎縮、変性し次第に体の自由が奪われる治療法のない希少疾病だ。日本には４００人程度の患者がいると推定されている。

研究グループは「開発がきわめて困難といわれているウルトラオーファンの疾患であるＧＮＥミオパチーに対する治療開発の世界初の成功例となり、世界に先駆けた成果だ」と講評。「製販後調査で長期経過における安全性を確認し、ＧＮＥミオパチー患者の早期治療につながる」としている。