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肺胞たんぱく症の新薬「サルグマリン」 肺を洗わざるえない患者に光 新潟大×ノーベルファーマ

新潟大学医歯学総合病院など12病院の医師グループと製薬企業ノーベルファーマは、指定難病である肺胞たんぱく症に対する新薬「サルグマリン」が厚生労働省に薬事承認を受けたと26日に発表した。胚を生理食塩水で洗う治療をせざるを得なかった患者にとって光明となる。

肺胞たんぱく症は、肺に蛋白や脂肪からなる老廃物が溜まり、徐々に呼吸困難が進行する病気。治療を要する患者が全国に数百人存在するとされる。

開発されたサルグマリンは吸入療法で用いられ、1日2回の頻度で薬を吸うことで在宅治療ができる。入院を必要とするため、患者のQOLを落としてしまうという課題があった。

両者は「自己免疫性肺胞たんぱく症にとどまらず、肺の感染防御能を高めることが期待されることから、非結核性抗酸菌症や慢性下気道感染症などの肺難治性感染症の治療につながる可能性も考えられる」と評価している。