名古屋大学と愛知県三河青い鳥医療療育センターの研究グループは、ドラベ症候群の進行性歩行障害に対して、パーキンソン病などで使われる薬剤「レボドパ」の有用性を世界で初めて検証し報告した。

ドラベ症候群は２～４万人に１人の有病率と言われる指定難病で、主要症状であるてんかん発作の他に知的障害や進行性の歩行障害を呈する病だ。研究ではレボドパの有効性を証明することを目的としている。

実験では歩行障害を認める６～２０歳までのドラベ症候群患者９人をレボドパ先行群と非レボドパ先行群に割付を行い、クロスオーバー試験を行った。すると、バランステストなどの結果が有意に改善された。

また、サブグループ解析を行ったところレボドパは若年で、試験組み入れの段階での歩行能力が高い症例でより有効であることが示された。有害事象に関しては、１人が薬剤との因果関係不明の発熱で内服を中止した以外には目立ったものはなかったという。

研究グループは「ドラベ症候群の歩行障害に対して、レボドパは有効かつ忍容性の高い治療法となりうる」と結論付けた。今後について「本研究の中では行えなかった、最適な内服量の設定や長期的な安全性の評価にも取り組んでいきたい」とコメントしている。