東京医科歯科大学と大阪大学は共同研究で、核酸塩基を修飾した糖部架橋型核酸「BNAPAEO」による新規の核酸化学修飾技術を新たに導入したアンチセンス核酸医薬(ASO)を、マウスを用いて検証した。結果、高い有効性を保持しつつ重篤な神経系の副作用を劇的に改善することを明らかにした。
研究グループは「本研究の成果は多くの神経疾患の核酸医薬の治療開発のブレイクスルーにつながる可能性を秘めており、研究の成果を基に有効性及び安全性を両立する核酸医薬の基盤技術が確立することで、多様な神経疾患の治療法開発の成功に結びつく」と評している。